Bilim insanları kalp krizini engellemek için insanın genetik kodunu değiştirecek

ABD merkezli biyoteknoloji firması Verve Therapeutics yetkilileri, insan genomunu düzenleyerek kalp krizinin önüne geçmek istediklerini açıkladı.

Gen düzenleme teknolojisiyle kolesterol birikimini önlemeyi amaçlayan firmanın CEO'su Sekar Kathiresan, bu yöntemin kalp hastalıklarına karşı kalıcı bir çözüm olabileceğini söylüyor.

Kalp krizi riskine karşı geliştirilmiş ilaçlar, kan damarlarını tıkayan ve kriz riski oluşturan kolesterolü düşürmeye yönelik. Ancak her hastanın bu ilçalara erişmesi mümkün değil. Bazı hastalar da ömür boyunca sürdürmeleri gereken tedavi planına bağlı kalamıyor.

Bu nedenle kalp ve damar hastalıkları dünyadaki en büyük ölüm nedenlerinden.

Verve Therapeutics ise vücutta biriken kötü kolesterolü durdurmak için insan vücudunun kullanım kılavuzu olarak nitelendirilen genomu, gen düzenleme teknolojisi CRISPR aracılığıyla değiştirme fikriyle öne çıktı.

Kathiresan, "Bu modeli tek ve bitmiş bir tedaviye dönüştürmenin eşiğindeyiz" dedi.

Şirket bu teknolojiyi ilk olarak, dünya genelinde 31 milyon kişiyi etkileyen, "ailevi hiperkolesterolemi" diye de bilinen kalıtsal hastalığın neden olduğu aşırı kolesterol nedeniyle kalp krizi geçirmiş olanlar üzerinde deneyecek.

Eğer ilk denemelerde olumlu sonuç alınırsa firma, teknolojiyi önleyici bir tedavi haline getirmeyi ve daha çok insana ulaştırmayı amaçlıyor.

Ayrıca teknolojinin maymunlar üzerinde olumlu sonuçlar verdiği belirtildi.

Bloomberg’in aktardığına göre yöntem, hayvanların kolesterol seviyelerini iki hafta içinde yüzde 59 oranında düşürdü ve 6 ay sonra etkisini sürdürdü.

Firma, tedavinin güvenliği ve etkinliğine dair yeterli kanıtlar toplandıktan ve piyasaya sürülmesi için düzenleyicilerden onay alınmasından sonra tedaviyi insanlarda denemeye hazırlanıyor.

Uzmanlara göre bu süreç yıllar sürebilir.

Kaynak