Yaşlanmayı tersine çeviren tedavi
- Yaşlanmanın etkilerini tersine çevirmeyi hedefleyen deneysel gen terapisi ER-100, FDA onayının ardından ilk kez bir insan üzerinde uygulanmaya başlandı.
- Tedavi, yaşlanan hücreleri yeniden programlayarak işlevlerini geri kazandırmayı amaçlıyor ve ilk olarak glokoma bağlı görme kaybı üzerinde test ediliyor.
- Bilim dünyasında heyecan yaratan çalışma için uzmanlar, yöntemin güvenliği ve uzun vadeli etkilerinin yakından takip edilmesi gerektiğini vurguluyor.
Bilim dünyasında uzun yıllardır üzerinde çalışılan yaşlanmayı yavaşlatma ve hatta tersine çevirme hedefinde dikkat çekici bir eşik aşıldı. ABD merkezli biyoteknoloji şirketi Life Biosciences tarafından geliştirilen ER-100 adlı deneysel gen terapisi, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) onayıyla ilk kez bir insan üzerinde uygulanmaya başlandı. Tedavinin ilk hedefi ise glokoma bağlı görme kaybını durdurmak.
Yaşlanan hücreleri yeniden programlamayı hedefliyor
ER-100 tedavisi, yaşlanma sürecinde hücrelerde meydana gelen epigenetik değişiklikleri tersine çevirmeyi amaçlıyor. Şirketin geliştirdiği yöntemde genetiği değiştirilmiş bir virüs aracılığıyla özel genler hedef hücrelere ulaştırılıyor.
Amaç, yaşlanan sinir hücrelerini yeniden gençleştirerek kaybettikleri işlevleri geri kazanmalarını sağlamak. Araştırmacılar, bu yaklaşımın özellikle sinir sistemi kaynaklı hastalıklarda yeni bir dönemin kapısını aralayabileceğini düşünüyor.
İlk hedef glokoma bağlı görme kaybı
Life Biosciences'ın ilk klinik çalışması, dünya genelinde milyonlarca kişiyi etkileyen glokom hastalığı üzerine odaklanıyor.
Glokom, göz ile beyin arasındaki iletişimi sağlayan retinal ganglion hücrelerine zarar vererek kalıcı görme kaybına neden olabiliyor. Şirket, ER-100 ile bu hücrelerin yeniden işlev kazanmasını sağlamayı hedefliyor.
Bilimsel temeli Harvard'daki araştırmalara dayanıyor
Tedavinin arkasındaki bilimsel çalışmalar, Harvard Tıp Fakültesi'nde genetik uzmanı David Sinclair'in laboratuvarında yürütülen araştırmalara dayanıyor. Daha önce fareler üzerinde yapılan deneylerde belirli üç genin aktive edilmesinin yaşlanan sinir hücrelerini gençleştirebildiği ve bazı görme kayıplarını geri çevirebildiği gösterilmişti.
Şirket, bu sonuçların ardından yöntemi insan dışı primatlar üzerinde geliştirdiğini ve klinik aşamaya taşıdığını açıkladı.
Uzmanlardan güvenlik uyarısı
FDA'nın insan deneylerine izin vermesi bilim dünyasında heyecan yaratsa da bazı araştırmacılar yöntemin uzun vadeli etkileri konusunda temkinli davranılması gerektiğini belirtiyor. Uzmanların en büyük endişelerinden biri, hücrelerin kontrolsüz şekilde çoğalması ve bunun ilerleyen süreçte kanser benzeri oluşumlara yol açabilme ihtimali.
Bu nedenle klinik çalışmalarda güvenlik kriterlerinin büyük önem taşıdığı ifade ediliyor.
Tedavide özel güvenlik sistemi kullanılıyor
Life Biosciences, olası riskleri azaltmak amacıyla tedaviye ek bir kontrol mekanizması da yerleştirdi. ER-100'de kullanılan genler yalnızca hastaların aynı zamanda doksisiklin adlı antibiyotiği kullanması halinde aktif hale geliyor. Antibiyotik kullanılmadığında ise sistem devre dışı kalıyor.
Araştırmacılar bu yöntemle genlerin kontrolsüz çalışmasının önüne geçmeyi hedefliyor.
Yaşlanmayı 10 yıl geri götürme hedefi
David Sinclair ve ekibi yalnızca görme kaybı tedavisiyle sınırlı kalmayan daha kapsamlı yaşlanma karşıtı teknolojiler üzerinde de çalışmalar yürütüyor. Araştırmacılar, gelecekte genetik yeniden programlama yönteminin ağızdan alınabilen versiyonlarını geliştirmeyi amaçlıyor.
Bu çalışmalar aynı zamanda toplam 101 milyon dolarlık ödül havuzuna sahip XPrize yarışmasının da dikkat çeken projeleri arasında yer alıyor. Yarışmanın hedefi ise bir kişinin biyolojik yaşını bir yıllık tedavi sürecinde yaklaşık 10 yıl geriye götürebilecek çözümler geliştirmek.
Bilim dünyası sonuçları bekliyor
Uzmanlar, yaşlanmanın etkilerini tersine çevirmeyi amaçlayan bu tür çalışmaların henüz erken aşamada olduğuna dikkat çekiyor.
ER-100'ün insanlar üzerindeki ilk sonuçlarının, hem glokom tedavisi hem de yaşlanma biyolojisi alanındaki gelecekteki araştırmalar açısından önemli veriler sunması bekleniyor.
